眼皮下垂、視物模糊、說(shuō)話不清、咀嚼無(wú)力、吞咽困難、四肢無(wú)力等……這些是重癥肌無(wú)力患者的常見(jiàn)癥狀，一旦發(fā)生“危象”，可致患者呼吸困難、危及生命。
每年6月15日是由中國(guó)患者發(fā)起的“6·15重癥肌無(wú)力關(guān)愛(ài)日”。日前，由中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟指導(dǎo)、北京愛(ài)力重癥肌無(wú)力罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)中心（以下簡(jiǎn)稱“愛(ài)力關(guān)愛(ài)中心”）主辦的第六屆中國(guó)重癥肌無(wú)力大會(huì)在京召開(kāi)。
80%患者可通過(guò)系統(tǒng)治療回歸正常生活
重癥肌無(wú)力（Myasthenia Gravis，簡(jiǎn)稱MG）是一種由神經(jīng)-肌肉接頭處傳導(dǎo)障礙所引起的自體免疫性疾病，這一疾病在我國(guó)每年新增約1萬(wàn)人，任何人都可能后天罹患，影響全身骨骼肌力量。2018年，全身型重癥肌無(wú)力被納入國(guó)家《第一批罕見(jiàn)病目錄》。
北京醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師張華是中國(guó)最早一批診療重癥肌無(wú)力的醫(yī)生，其所在的北京醫(yī)院是中國(guó)第一家同時(shí)擁有神經(jīng)免疫病房、神經(jīng)免疫疾病實(shí)驗(yàn)室的醫(yī)院，已接診了2萬(wàn)多名重癥肌無(wú)力患者。
15日，張華接受中新健康采訪時(shí)表示，重癥肌無(wú)力全年齡段都可能發(fā)病。一般認(rèn)為中青年發(fā)病率最高，老人小孩發(fā)病率低。
“最近幾年，老人的發(fā)病率在逐漸提高。”張華指出，以前老人在中國(guó)整個(gè)重癥肌無(wú)力患者群體中占比不超過(guò)5%，現(xiàn)在基本已經(jīng)在10%—20%了。他表示，原因一方面可能是社會(huì)經(jīng)濟(jì)發(fā)展以后，全社會(huì)對(duì)老人的健康問(wèn)題更關(guān)注了，進(jìn)醫(yī)院就診的老人變多了，另一方面也有可能是老年重癥肌無(wú)力患者確實(shí)增多了。
張華介紹，在神經(jīng)免疫領(lǐng)域，重癥肌無(wú)力是受關(guān)注較多的疾病。近年隨著醫(yī)療界對(duì)這個(gè)疾病認(rèn)知度的提高，新治療手段的出現(xiàn)，死亡率已經(jīng)下降。“十多年前，重癥肌無(wú)力的死亡率是非常高的，一旦出現(xiàn)‘危象’，死亡率至少30%—50%。在我們病房，死亡率已經(jīng)降到1%以下了。也就是說(shuō)，重癥肌無(wú)力已經(jīng)不是一個(gè)容易危及生命的疾病了。只要接受系統(tǒng)的治療，80%的患者可以回歸正常生活。”他說(shuō)。
女性患者處境差于男性患者
香港中文大學(xué)深圳研究院副研究員董咚教授作報(bào)告《十年同行：基于愛(ài)力重癥肌無(wú)力患者登記系統(tǒng)的真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究回顧》，這也是國(guó)內(nèi)罕見(jiàn)病領(lǐng)域真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究中，患者樣本量最大的研究項(xiàng)目之一。
董咚介紹，例如，與2014年調(diào)研結(jié)果相比，患者易誤診、治療難的醫(yī)療困境得到一定程度的解決，但就業(yè)、婚姻、生活等壓力逐漸凸顯，尤其是就業(yè)困境較大，患者重新融入社會(huì)的需求日益迫切。
重癥肌無(wú)力患者約三分之二為女性，董咚表示，歷次調(diào)研顯示女性患者的生活質(zhì)量、日常生活能力都要差于男性患者，以就業(yè)為例，同等學(xué)歷下，最近一次調(diào)研發(fā)現(xiàn)女性患者未就業(yè)率為46%，近半數(shù)無(wú)法就業(yè)，而男性未就業(yè)率為37%。
董咚介紹，通過(guò)現(xiàn)有的大數(shù)據(jù)庫(kù)，研究團(tuán)隊(duì)制作出了一個(gè)評(píng)價(jià)模型，從中可明顯看到，當(dāng)重癥肌無(wú)力患者有很完善的社會(huì)支持時(shí)，精神狀態(tài)較好，用藥信心增強(qiáng)，用藥依從性就會(huì)有所提高，對(duì)于優(yōu)化重癥肌無(wú)力患者的自我管理、患者社會(huì)服務(wù)、公益方式有重要意義。遺憾的是，最近調(diào)研報(bào)告顯示，74.7%的MG患者存在不同程度的抑郁、焦慮，32%的患者存在中重度的焦慮、抑郁。
公益組織助力匹配醫(yī)患資源
患者聶崢（化名）今年18歲，但他已經(jīng)有15年的病史。他告訴中新健康，三歲的時(shí)候因?yàn)檠鄄砍霈F(xiàn)異常，父母帶他去四川一家醫(yī)院就診，當(dāng)時(shí)就被醫(yī)生確診重癥肌無(wú)力，隨后一家人輾轉(zhuǎn)回到云南老家，期間經(jīng)歷了多次復(fù)發(fā)過(guò)程。
有一次，一檔綜藝節(jié)目來(lái)到聶崢的老家云南拍攝取景，演員張嘵龍注意到他的癥狀，便幫助他與北京的專家取得聯(lián)系，還邀請(qǐng)專家來(lái)昆明為聶崢做了手術(shù)。經(jīng)過(guò)多年來(lái)的系統(tǒng)性治療，聶崢現(xiàn)在看上去和普通人幾乎沒(méi)有區(qū)別。聶崢還加入了愛(ài)力關(guān)愛(ài)中心公益組織，為其他患者提供力所能及的幫助。
如何讓更多像聶崢這樣的患者及時(shí)得到醫(yī)院專家治療，是愛(ài)力關(guān)愛(ài)中心一直在做的事情。據(jù)大會(huì)消息，基于愛(ài)力關(guān)愛(ài)中心10余年來(lái)與全國(guó)300余位醫(yī)生的合作、對(duì)1.8萬(wàn)名患者的服務(wù)，上線“重癥肌無(wú)力患者多學(xué)科就診公益地圖”，用數(shù)字化方式解決患者尋找醫(yī)院、醫(yī)生的基本訴求。首批收錄了90余位全國(guó)三級(jí)公立醫(yī)院的醫(yī)生。
北京愛(ài)力重癥肌無(wú)力罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)中心創(chuàng)始人、主任清昭表示，未來(lái)會(huì)繼續(xù)做好多方資源協(xié)調(diào)者的角色，期待匯聚更多關(guān)愛(ài)，攜手各界伙伴共創(chuàng)重癥肌無(wú)力患者的美好未來(lái)。
