中國科學(xué)家研發(fā)“抗阿爾茨海默癥”新藥獲臨床試驗(yàn)批件

記者1日從中國科學(xué)院獲悉，一款抗阿爾茨海默癥新藥GIBH130及其片劑，已獲得國家食品藥品監(jiān)督管理局頒發(fā)的“藥物臨床試驗(yàn)批件”。

該成果由中科院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院胡文輝課題組設(shè)計(jì)與合成，由華南新藥創(chuàng)制中心主導(dǎo)臨床前研究。

阿爾茨海默癥俗稱老年癡呆癥，是一種中樞神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病，引發(fā)患者的認(rèn)知障礙和記憶能力損害，導(dǎo)致患者日益惡化的生活能力減退和死亡。

國際阿爾茨海默癥聯(lián)合會(huì)有數(shù)據(jù)稱，2013年，全球患者共計(jì)4435萬；到2030年，將增至7562萬；到2050年，將增至13546萬，其中中國患者3000萬名。

由于發(fā)病機(jī)制仍不明確，目前缺乏有效的治療方法和預(yù)防措施。“臨床上的藥物主要為膽堿脂酶抑制劑(AChEI)和N-甲基-D-天冬氨酸(NMDA)受體拮抗劑等。”胡文輝說，這些藥物僅能在一定程度上減輕癥狀，提高患者的認(rèn)知力，并不能治愈疾病或延緩疾病的惡化進(jìn)程。

胡文輝課題組從2006年開始構(gòu)建神經(jīng)炎癥抑制劑的集中化合物庫，于2008年獲得具有成藥潛力的抗神經(jīng)炎癥抑制劑GIBH130。GIBH130已被其他生物團(tuán)隊(duì)確證具有良好的體外抗炎效果，口服利用度好，易于透過血腦屏障，在多個(gè)老年癡呆動(dòng)物模型上藥效優(yōu)越。

2012年，中科院廣州生物院與華南新藥創(chuàng)制中心達(dá)成合作，共同就“1.1類抗老年癡呆候選藥物GIBH130”開展臨床前研究。他們?cè)谕瓿扇颗R床前研究之后，申報(bào)了新藥臨床研究。

胡文輝說，GIBH130作為全新結(jié)構(gòu)的神經(jīng)炎癥抑制劑，可以阻斷神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞過度活化，抑制腦內(nèi)炎癥因子的升高，減少神經(jīng)元的損傷，從而阻斷疾病進(jìn)程。還具有高活性、高生物利用度、安全性好、生產(chǎn)原料易得、工藝簡單的特點(diǎn)，尤其是用藥劑量低，預(yù)期患者們每天只需口服一次(劑量1-10mg)。

胡文輝介紹，GIBH130已在多個(gè)國家或地區(qū)申請(qǐng)專利，并獲得美國、日本、德國3個(gè)國家的授權(quán)。他希冀該藥能成功上市，成為“中國老百姓用得起的好藥”。