甘萊制藥新藥ASC42（FXR激動劑）美國臨床試驗申請

上海2020年9月14日 /美通社/ -- 甘萊制藥有限公司今日宣布已向美國FDA遞交非酒精性脂肪性肝炎(NASH)候選藥物ASC42的臨床試驗申請(IND)。甘萊制藥有限公司為歌禮制藥有限公司（香港聯(lián)交所代碼：1672）旗下全資子公司。

ASC42是一種由甘萊制藥內(nèi)部研發(fā)的法尼醇X受體（FXR）激動劑。在兩個NASH動物模型中，ASC42表現(xiàn)出對肝脂肪變性、炎癥和纖維化的顯著改善。

甘萊制藥在其NASH管線中還有兩個處于臨床階段的候選藥物，分別為ASC40和ASC41。ASC42可單獨使用，或與ASC40或ASC41聯(lián)合使用。

ASC40是一種口服脂肪酸合成酶（FASN）抑制劑。在這項隨機(jī)、安慰劑對照的Ⅱ期臨床研究（FASCINATE-1）中，臨床研究人員評估了ASC40（TVB-2640）在99名美國NASH患者中的安全性和有效性，每天給藥一次，持續(xù)給藥12周。初步臨床數(shù)據(jù)顯示，ASC40（TVB-2640）顯著降低了肝臟脂肪含量（該試驗的主要療效終點），在50 mg劑量組中應(yīng)答率為61%。另外，受試者還表現(xiàn)出肝功能和纖維化指標(biāo)的改善。ASC40（TVB-2640）Ⅱ期（FASCINATE-1）數(shù)據(jù)作為最新成果（Late Breaker）在2020年8月28日線上舉行的歐洲肝病學(xué)會(EASL)2020年國際肝病年會(ILC)上發(fā)布。

ASC41是一種口服甲狀腺激素受體ß（THR-ß）激動劑，其NASH適應(yīng)癥臨床試驗申請已于近期獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)。預(yù)計將在2020年底前獲得在LDL-C大于110mg/dL的健康志愿者中的Ⅰ期安全性、藥代和初步療效（LDL-C）的頂線數(shù)據(jù)（Topline Data）。

“我們很高興在美國遞交了ASC42的臨床試驗申請，ASC42是我們內(nèi)部研發(fā)的、有望成為同類最佳（best-in-class）的FXR激動劑，”歌禮首席科學(xué)官何菡萏博士表示，“此次申請再次證明了我們有信心和能力通過自身的努力開發(fā)全球首創(chuàng)（first-in-class）或同類最佳的NASH候選藥物。”

關(guān)于NASH

NASH是非酒精性脂肪性肝病(NAFLD)的進(jìn)展形式，其特點是肝臟內(nèi)脂肪堆積、炎癥和纖維化（瘢痕），最終可導(dǎo)致肝硬化和肝衰竭。NASH是全球肝病的主要原因，也是美國50歲以下人群肝移植的主要原因。目前還沒有獲準(zhǔn)治療NASH的方法。