本次臨床試驗(yàn)的主要研究者是首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京天壇醫(yī)院院長王擁軍教授 ，王院長在致辭中說到：“這是國家把干細(xì)胞作為藥物監(jiān)管以來，第一個(gè)按照新版《藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范》進(jìn)行的干細(xì)胞治療腦血管疾病的臨床試驗(yàn)，這次試驗(yàn)對(duì)于干細(xì)胞進(jìn)入腦血管疾病領(lǐng)域的臨床應(yīng)用和干細(xì)胞應(yīng)用整個(gè)管理體系的改變都非常重要。”
這是一項(xiàng)評(píng)估向缺血性卒中患者單次注射缺血耐受人同種異體骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞（it-hMSC）的多中心、盲法、隨機(jī)、安慰劑對(duì)照的安全性、耐受性和初步療效的Ⅰ/Ⅱa期研究（ASSIST），試驗(yàn)將分為兩個(gè)階段進(jìn)行。第一階段為劑量爬坡的開放性研究，第二階段為雙盲對(duì)照研究。接下來，將按計(jì)劃招募約60名缺血性卒中患者參與臨床試驗(yàn)。
九芝堂美科的此項(xiàng)新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）于2020年2月19日獲得了CDE默示許可。因在美科IND之前，獲批的前5項(xiàng)IND使用的干細(xì)胞均為國產(chǎn)，細(xì)胞來源包括臍帶、脂肪等，涉及的適應(yīng)癥有膝骨關(guān)節(jié)炎、糖尿病足潰瘍、移植物抗宿主病等。九芝堂美科獲批的本項(xiàng)臨床試驗(yàn)是按照藥品申報(bào)方式開展的國內(nèi)首個(gè)干細(xì)胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病大適應(yīng)癥的臨床試驗(yàn)，因此從PreIND溝通會(huì)到最終獲得默示許可，受到了國家食品藥品監(jiān)督管理局的密切監(jiān)管和支持。本項(xiàng)臨床試驗(yàn)已經(jīng)經(jīng)過組長單位倫理委員會(huì)審核批準(zhǔn)并在中國人類遺傳資源管理辦公室備案，最終正式啟動(dòng)。
本次臨床試驗(yàn)所用缺血耐受人骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞（it-hMSC）產(chǎn)品由美國Stemedica Cell Technologies, Inc.（以下簡稱“Stemedica”）生產(chǎn)。Stemedica公司成立于2005年，2010年獲得了美國加利福尼亞州政府頒發(fā)的生產(chǎn)許可證，至今已經(jīng)在GMP條件下運(yùn)行了10余年時(shí)間，是世界上少數(shù)能夠在cGMP條件下生產(chǎn)骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞和神經(jīng)干細(xì)胞產(chǎn)品的企業(yè)。Stemedica公司生產(chǎn)的it-hMSC產(chǎn)品全程在模擬人體真實(shí)生理環(huán)境 -- 低氧條件下培養(yǎng)，性能優(yōu)于常氧條件下培養(yǎng)的干細(xì)胞，其生產(chǎn)工藝和質(zhì)量體系符合美國FDA 和cGMP 要求。該產(chǎn)品在美國已經(jīng)獲得8項(xiàng)臨床試驗(yàn)，其中缺血性腦卒中已完成I/IIa期臨床試驗(yàn)，該試驗(yàn)順利達(dá)到主要終點(diǎn)，即治療是安全的，同時(shí)達(dá)到所有次要終點(diǎn)，即受試者運(yùn)動(dòng)、神經(jīng)功能持續(xù)改善12個(gè)月（僅評(píng)估至治療后12個(gè)月），研究數(shù)據(jù)支持開展進(jìn)一步的隨機(jī)安慰劑對(duì)照的研究。初步證明了干細(xì)胞治療的安全性和有效性，試驗(yàn)結(jié)果于2019年9月在國際卒中領(lǐng)域?qū)I(yè)期刊《Stroke》發(fā)表。
據(jù)clinicaltrials網(wǎng)站數(shù)據(jù)，截止到2021年1月8日，全球開展干細(xì)胞治療卒中的I、II、III期臨床試驗(yàn)共計(jì)75項(xiàng)，其中美國25項(xiàng)、中國18項(xiàng) （臺(tái)灣地區(qū)7項(xiàng)）、歐洲11項(xiàng)、韓國3項(xiàng)、日本1項(xiàng)，其他國家17項(xiàng)。九芝堂旗下雍和啟航基金參與投資的Stemedica公司的臨床試驗(yàn)包含在其中。
注：原文有刪減
