6月14日，上海好信藥店工作人員向醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)報(bào)記者反映，該店在售的急性髓系白血病靶向治療藥唯可來(lái)（維奈克拉片）100mg 14片裝主規(guī)格，再次更換了藥品價(jià)格標(biāo)牌，從原來(lái)的4860元降至3835元，降幅21%，距離上一次降價(jià)，不到一年。
這款在華獲批僅僅18個(gè)月，中國(guó)唯一獲批的急性髓系白血病B細(xì)胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制劑為何連續(xù)2次主動(dòng)降價(jià)，而且態(tài)度堅(jiān)定？
業(yè)界人士指出，唯可來(lái)是艾伯維在血液腫瘤領(lǐng)域的重磅獨(dú)家產(chǎn)品，其在國(guó)內(nèi)沒(méi)有同類(lèi)競(jìng)品上市之際，連續(xù)兩年在國(guó)家醫(yī)保目錄調(diào)整前主動(dòng)降價(jià)，是在向社會(huì)表達(dá)參與醫(yī)保建設(shè)的決心和誠(chéng)意。急性髓系白血?。ˋML）病人與病魔斗爭(zhēng)一直都處于“生死時(shí)速”狀態(tài)，各方都熱切期望病人能盡快用上并負(fù)擔(dān)得起“救命藥”。因此，藥企希望通過(guò)主動(dòng)降價(jià)，爭(zhēng)取早日進(jìn)入醫(yī)保目錄，提高藥物可及性，惠及更多AML患者。
01、臨床需求急速擴(kuò)增 唯可來(lái)再降價(jià)盼進(jìn)醫(yī)保
AML是成人最常見(jiàn)的白血病類(lèi)型，約占70%左右。近年來(lái)，隨著人口老年化趨勢(shì)加重，AML發(fā)病率也在攀升。流行病學(xué)資料顯示，2018年中國(guó)約有19700例AML新增病例，而到2030年預(yù)計(jì)將達(dá)到24200例。
從早年間聞白血病色變，到現(xiàn)在部分患者長(zhǎng)期生存，AML雖然仍是重大疾病，但是近年來(lái)靶向藥物相繼問(wèn)世，其已不再是無(wú)藥醫(yī)治，其中BCL-2突變基因的發(fā)現(xiàn)，為AML靶向治療開(kāi)創(chuàng)了新的治療格局。
唯可來(lái)是不適合強(qiáng)誘導(dǎo)化療，或者≥75歲AML患者迫切需要的一線治療藥物。根據(jù)公布的Viale-A全球三期臨床研究結(jié)果顯示，維奈克拉聯(lián)合阿扎胞苷治療AML較對(duì)照組總生存期提高了50%，復(fù)合完全緩解率達(dá)到66.4%。1b期研究的長(zhǎng)期隨訪結(jié)果顯示，獲得完全緩解的患者中位總生存期可以達(dá)到40.3個(gè)月，其臨床價(jià)值正在逐步顯現(xiàn)。
唯可來(lái)的臨床療效毋庸置疑，但想進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保目錄還需要企業(yè)更有決心付諸于行動(dòng)。因?yàn)獒t(yī)?；鹉芊癯惺苁轻t(yī)保部門(mén)在遴選醫(yī)保目錄藥品關(guān)注的另一個(gè)重中之重。眾所周知，創(chuàng)新原研藥由于研發(fā)投入巨大，上市之初，定價(jià)相對(duì)較高。因此，通過(guò)兩次主動(dòng)降價(jià)，艾伯維期望減輕患者負(fù)擔(dān)，同時(shí)減輕其他醫(yī)療資源對(duì)醫(yī)?；鸬臄D占，緩解醫(yī)?；饓毫?。
02、里程碑藥物 期望讓更多AML患者受益
血液腫瘤是艾伯維的強(qiáng)勢(shì)領(lǐng)域，唯可來(lái)系其重磅獨(dú)家產(chǎn)品。縱觀全球，唯可來(lái)在AML治療領(lǐng)域“榮譽(yù)滿身”。
截至目前，其在包括中國(guó)、美國(guó)在內(nèi)的八十多個(gè)國(guó)家和地區(qū)的獲批上市，被美國(guó)FDA授予六項(xiàng)突破性療法認(rèn)定，其中兩項(xiàng)均是針對(duì)AML的治療。
2021年，美國(guó)化學(xué)學(xué)會(huì)（ACS）授予艾伯維唯可來(lái)研發(fā)團(tuán)隊(duì)的21名化學(xué)家——年度化學(xué)英雄獎(jiǎng)，以表彰其耗時(shí)十多年，在很多藥企研發(fā)均失敗的情況下，堅(jiān)持不懈，研發(fā)出B細(xì)胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制劑，為血液腫瘤患者提供了新的治療選擇。
在過(guò)去的幾十年里，由于缺乏有效治療藥物，一旦確診AML，病人的生命往往就進(jìn)入倒計(jì)時(shí)。資料顯示，在創(chuàng)新藥出現(xiàn)之前，AML患者5年生存率只有29%左右，而60歲以上的老年AML患者，5年生存率更是僅有5-15%。
在當(dāng)前醫(yī)保目錄中，尚沒(méi)有創(chuàng)新AML治療靶向藥納入的前提下，如果能夠?qū)⑽蓙?lái)這種救命、急需的藥物納入醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)范圍，定能提升AML患者的治療可及性，減輕家庭與社會(huì)負(fù)擔(dān)，讓更多患者受益，促進(jìn)平衡國(guó)家醫(yī)療資源。
