諾華脊髓性肌萎縮癥基因療法Zolgensma，被認為是世界上最昂貴的藥物，該療法每劑標價高達179萬英鎊（合247.25萬美元），患者可以通過英國NHS獲得該療法的治療機會。價格方面，英國NHS與諾華公司達成了一定的協(xié)議折扣，但具體數(shù)額并沒有對外公布。NHS對此表示，這是一項“對納稅人公平的價格”，并且已經(jīng)與Zolgensma制造商諾華達成了“具有里程碑意義的交易”。
諾華Zolgensma是首個治療脊髓性肌萎縮的基因療法。該療法將可以表達SMN蛋白的正?；颍b載在AAV9病毒載體中，患者通過靜脈輸注給藥，注入的基因?qū)⑹沟没颊唧w內(nèi)能夠持續(xù)表達SMN蛋白。因此，Zolgensma是一款針對疾病根源，有一次性治愈預期效果的基因療法。臨床研究顯示，在有癥狀和無癥狀的脊髓性肌萎縮患者中，患者接受單次輸注Zolgensma治療后，表現(xiàn)出了具有臨床意義的治療益處。根據(jù)資料顯示，Zolgensma已經(jīng)在多達37個國家和地區(qū)獲批，治療了超過800例患兒，2020年Zolgensma實現(xiàn)了9.2億美元的銷售收入，收入漲幅達到了150%。
脊髓性肌肉萎縮癥是一種由特定基因功能缺失導致肌肉力量下降的疑難病癥。幼兒期之前的發(fā)病率為每10萬人中1至2人發(fā)病。治療脊髓性肌萎縮，全球已有2款藥物上市，除諾華Zolgensma之外，另一款來自渤健與合作伙伴Ionis開發(fā)的藥物Spinraza（nusinersen）于2016年獲批，Spinraza也是全球首個治療SMA的藥物，該藥物在中國內(nèi)地于2019年2月底獲批，用于5q脊髓性肌萎縮癥（5q-SMA）患者的治療，成為中國市場首個治療SMA的藥物。盡管Zolgensma不是的第一個獲批上市的療法，但與Spinraza相比，Zolgensma具有只需要一次性注射的優(yōu)勢。
外界分析認為，Zolgensma成功納入英國醫(yī)保體系，為英國價格監(jiān)管機構(gòu)國家衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所(NICE) 最終批準該藥物鋪平的道路。此前英國NICE發(fā)布指南草案，推薦Zolgensma用于治療年齡在12個月以下的1型脊髓性肌萎縮嬰兒。指南草案現(xiàn)目前已開放供公眾監(jiān)督，直至2021年4月6日。
參考來源：
1.Novartis’s SMA gene therapy Zolgensma to be available for NHS use
2.Zolgensma: World's most expensive drug licensed for use on NHS to treat Spinal Muscular Atrophy
3.Novartis' £1.79M gene therapy Zolgensma scores cost watchdog's backing, threatening Biogen's Spinraza
