5月11日，國家藥監(jiān)局藥審中心官網公示，兩款“符合兒童生理特征的兒童用藥品新品種、劑型和規(guī)格”藥物擬納入優(yōu)先審評，分別為人福藥業(yè)申報的氯巴占片和石家莊四藥申報的司替戊醇干混懸劑。日前，拜耳的利伐沙班干混懸劑兒童劑型上市申請正式獲批。
自設立優(yōu)先審評通道，將具有明顯臨床價值、符合兒童生理特征的兒童用藥新品種、劑型和規(guī)格的藥品納入第一優(yōu)先級別以來，兒童藥研發(fā)和審評審批繼續(xù)保持增長勢頭。
日前，國家藥監(jiān)局藥審中心發(fā)布《關于開展我國兒童用藥研發(fā)與申報相關問題問卷調查的通知》。5月9日，國家藥監(jiān)局發(fā)布《中華人民共和國藥品管理法實施條例（修訂草案征求意見稿）》（以下簡稱《征求意見稿》），明確鼓勵兒童用藥品的研制和創(chuàng)新。
破解兒童用藥難題需要監(jiān)管部門、臨床機構和藥品生產企業(yè)通力合作，如何進一步推動兒童用藥產業(yè)有序發(fā)展與持續(xù)創(chuàng)新？隨著政策支持力度不斷加大，“三孩政策”的實施，兒童藥市場未來可期，也吸引著越來越多企業(yè)布局，哪些賽道更具發(fā)力前景？
熱門話題 加快實施兒童臨床試驗數據保護制度
01、國家大力支持
近年，多項政策措施陸續(xù)出臺，鼓勵兒童藥物研發(fā)生產?！墩髑笠庖姼濉诽岢?，對兒童用藥品予以優(yōu)先審評審批，對首個批準上市的兒童專用新品種、劑型和規(guī)格，以及增加兒童適應癥或者用法用量的，給予最長不超過12個月的市場獨占期，期間內不再批準相同品種上市。此外，鼓勵申請人在提交藥品上市許可申請時提交兒童劑型、規(guī)格和用法用量等的研發(fā)計劃。
亞寶藥業(yè)集團董事長任武賢表示，“近年來，國家相關部門高度重視兒童藥的使用安全與療效，出臺了一系列政策?！墩髑笠庖姼濉返陌l(fā)布進一步表明，國家高度重視兒童健康并以法律形式將其固定下來，對研發(fā)、生產和臨床使用都指明了方向和要求。”
“這些政策的出臺，對我國兒童用藥的研發(fā)和申報起到了積極的促進作用。”達因藥業(yè)集團總裁楊杰告訴記者，國家藥監(jiān)局藥品審評中心出臺的一系列兒童用藥相關的技術指導原則，涉及臨床、藥理、藥學等各個方面，明確了兒童藥研發(fā)的思路和重點，既為企業(yè)提供了積極的指導，又提升了兒童用藥研發(fā)申報的質量和效率。
02、研究困境待解
值得關注的是，兒童臨床研究困境是全球性難題。一方面，兒童用藥說明書信息需要科學研究證據提供支持；另一方面，兒童參與的試驗存在入組困難和執(zhí)行困難等方面的局限。有企業(yè)負責人認為，“兒童臨床研究是當下制約我國兒童用藥發(fā)展的瓶頸。
兒童臨床試驗實施難度大、周期長、風險高，沒有數據保護制度，通過開展臨床試驗上市的兒童用藥品可能很快就會被仿制，影響企業(yè)的積極性。2018年發(fā)布的《藥品試驗數據保護實施辦法（暫行）（征求意見稿）》尚未實施，其中涉及兒童專用藥數據保護方面的內容，但兒童專用藥的定義、哪些數據屬于保護范圍等沒有明確規(guī)定。”對此，不少企業(yè)建議加快兒童臨床試驗數據保護制度的落地實施。
在任武賢看來，“現在針對成人藥物改成兒童劑量還沒有臨床指導原則，尤其企業(yè)在將成人藥物劑量改成不同年齡段的兒童劑量時遇到了很多困惑。一方面，如何計算兒童藥的劑量，是按0～1歲、1～3歲、3～5歲、5～7歲及以上的年齡換算，還是按體重？另一方面，希望兒童藥臨床指導原則盡快出臺。相信新法實施后，將有更多配套政策出臺。”
此外，目前兒童用藥在采購、定價層面缺乏相應的有效鼓勵政策，政策的連貫性、系統性及精準性有待完善，對兒童用藥的特殊性考慮不足。楊杰表示，“需進一步完善兒童用藥在招采、市場準入和價格等方面的政策，充分考慮兒童用藥的特殊性及兒童用藥的短缺現狀，解決兒童用藥‘最后一公里’的問題。”
熱門話題 疾病譜變遷、罕見病和腫瘤藥、高端制劑
01、當前研發(fā)難點
在國家政策的大力驅動下，近年兒童用藥市場迸發(fā)出前所未有的生機。據第七次全國人口普查數據，我國0～14歲人口為25338萬人，占總人口數的17.95%，較2010年上升1.35個百分點。米內網數據顯示，目前我國兒童用藥約占整個醫(yī)藥行業(yè)的5%，市場遠未飽和，未來空間廣闊。但兒童專用藥依然長期處于生產廠家少、品種少、適宜劑型少的局面。
在市場潛力的吸引下，越來越多企業(yè)加大布局兒童藥研發(fā)。近日，亞寶藥業(yè)與印度魯賓制藥公司宣布將就中國區(qū)兒科產品展開深入合作，亞寶藥業(yè)將引進多種兒科產品。百濟神州宣布，注射用貝林妥歐單抗獲得國家藥監(jiān)局批準，用于治療兒童復發(fā)或難治性（R/R）CD19陽性的前體B細胞急性淋巴細胞白血?。˙-ALL）。
不過，在業(yè)界看來，兒童用藥依然面臨品種少、劑型不適宜、規(guī)格不合理、劑量靈活性差、超說明書用藥現象嚴重等問題。目前雖然兒童用藥的鼓勵政策較多，越來越多企業(yè)關注和布局，但需求遠未得到滿足，很多領域都值得關注。
02、三大潛力賽道 哪些賽道領域更有發(fā)力前景？
任武賢指出，“對企業(yè)來說，要不斷研究更多的適合兒童的藥物劑型。例如將片劑、膠囊改成顆粒劑、口服液，外用制劑也是未來的發(fā)展方向?，F在國內兒童藥大多集中在上呼吸道感染、消化系統領域，下一步兒童藥的研發(fā)方向應該是全方位的，例如罕見病藥的研發(fā)等。”
楊杰認為，可從以下三方面布局：
一是疾病譜變遷。我國兒童前三位高發(fā)疾病為：呼吸系統疾病、消化系統疾病和新生兒疾病，但血液疾病、免疫疾病、內分泌疾病和神經系統疾病近幾年有逐漸高發(fā)的趨勢。
目前，國內兒童藥整體處于初級階段，以兒童常見病用藥為主。但隨著疾病譜變遷，兒童藥市場結構調整，以神經系統用藥等為代表的高端用藥將擴大整體市場容量。
二是罕見病和兒童腫瘤藥。
三是符合兒童臨床用藥需求的高端制劑。未來，緩控釋制劑或者特殊給藥途徑（如經皮給藥、經肺給藥、口溶膜等）將成為研發(fā)熱點。另外，適宜不同生長發(fā)育階段兒童的個性化給藥，也將是未來熱點。比如：開發(fā)兒童適宜劑型、改善口感，改善兒童用藥依從性；設置科學合理的規(guī)格、開發(fā)合適的給藥器具，保證兒童用藥的劑量準確性和靈活性，改善用藥安全。對于口服制劑，矯掩味技術和口感評價方法值得關注。
