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腺病毒基因治療公司登陸納斯達(dá)克

發(fā)布日期:2020-09-25   來源:動脈網(wǎng)   瀏覽次數(shù):0
核心提示:導(dǎo)讀:腺病毒載體基因治療公司TayshaGeneTherapies(股票代碼TSHA)申請IPO上市。9月2日,腺病毒載體基因治療公司TayshaGeneTher
 導(dǎo)讀:腺病毒載體基因治療公司TayshaGeneTherapies(股票代碼“TSHA”)申請IPO上市。

9月2日,腺病毒載體基因治療公司TayshaGeneTherapies(股票代碼“TSHA”)申請IPO上市。TayshaGeneTherapies(以下簡稱“泰莎基因”)準(zhǔn)備發(fā)行價為20美元,發(fā)行7869566股,擬籌集資金1.57億美元,在扣除承銷折扣和傭金以及發(fā)行費(fèi)用后,將獲得1.54億美元的凈收益。美東時間9月24日,泰莎基因正式上市,開盤價報22.25美元,較發(fā)行價上漲11.3%;收盤價報24.06美元,較發(fā)行價上漲20.3%。按收盤價24.06美元,目前其最新市值為8.31億美元。

 

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圖源自老虎證券

 

值得一提的是,泰莎基因成立于2019年9月20日,僅1年就在納斯達(dá)克上市,這家基因治療公司究竟有什么來頭?讓我們來看一看。

 

背靠西南部醫(yī)學(xué)院,源源不斷輸出科研創(chuàng)新

 

泰莎基因總部位于美國德克薩斯州達(dá)拉斯市,是一家專攻中樞神經(jīng)系統(tǒng)單基因遺傳病的基因治療公司。泰莎基因聯(lián)手美國西南部最出名的醫(yī)學(xué)中心——TheUniversityofTexasSouthwesternMedicalCenter(德克薩斯大學(xué)西南醫(yī)學(xué)中心,或稱西南部醫(yī)學(xué)院,以下簡稱“UTSouthwestern”),以快速的臨床轉(zhuǎn)化為目標(biāo),進(jìn)行了多種以腺病毒為載體的基因治療藥物研發(fā)。

 

西南部醫(yī)學(xué)院是1943年以戰(zhàn)時醫(yī)院為基礎(chǔ)成立的,是美國著名的生物醫(yī)學(xué)研究中心。UTSouthwestern曾經(jīng)培育過多位科研界杰出人才,6位諾貝爾獲得者,24位美國科學(xué)院院士,16位美國國家醫(yī)學(xué)院院士以及13位霍華德·休斯醫(yī)學(xué)研究所研究員。

 

和普通的產(chǎn)學(xué)研合作鏈不同的是,泰莎基因的成立就來源于西南部醫(yī)學(xué)院的支持。泰莎基因的科學(xué)委員會由StevenGray博士和BergeMinassian醫(yī)學(xué)博士組成,他們是基因治療領(lǐng)域內(nèi)的專家教授,任職于西南部醫(yī)學(xué)院兒科系。他們聯(lián)合創(chuàng)立了UTSouthwesternGeneTherapyProgram(西南部醫(yī)學(xué)院基因治療科研攻關(guān)項目),該項目主要針對的是將UTSouthwestern的基因治療學(xué)術(shù)成果進(jìn)行臨床和商業(yè)轉(zhuǎn)化。從UTSouthwestern的角度來講,泰莎基因可以說是他們的產(chǎn)業(yè)孵化基地。

 

但是泰莎基因本身并非完全由UTSouthwestern掌控,它的真正創(chuàng)始人是RASessionII。RASessionII在生命科學(xué)行業(yè)擁有超過20年豐富的工作經(jīng)驗,主攻商業(yè)發(fā)展、公司戰(zhàn)略和財務(wù)等業(yè)務(wù)。他曾在兩家基因遺傳病治療公司任職高管,擔(dān)任了BridgeBio的首席財務(wù)官以及AveXis的戰(zhàn)略和業(yè)務(wù)發(fā)展部高級副總裁。

 

RASessionII領(lǐng)導(dǎo)的泰莎基因在新的“產(chǎn)學(xué)研合作鏈”驅(qū)動下,在研發(fā)上擁有更多的主動性和攻擊性,例如泰莎基因可以直接與UTSouthwestern教職工合作,在校內(nèi)的GMP病毒載體生產(chǎn)基地進(jìn)行產(chǎn)品研發(fā),聯(lián)合校內(nèi)的研究員、臨床醫(yī)生和調(diào)研人員進(jìn)行產(chǎn)品的綜合評估以及臨床護(hù)理研究。

 

談到泰莎基因,它大刀闊斧的行事作風(fēng)給人留下了深刻印象。公司扎根于德州,也有德州人民的彪悍基因,公司從成立之日開始就動作不斷,猛烈出擊。

 

4月30日,泰莎基因完成3000萬美元種子輪融資,以推進(jìn)公司旗下15款腺病毒載體基因治療藥物的開發(fā),治療中樞神經(jīng)系統(tǒng)單基因疾病。

 

8月5日,泰莎基因完成由FidelityManagement&ResearchCompanyLLC牽頭的生命科學(xué)投資者聯(lián)合組織完成了超額認(rèn)購的9500萬美元B輪融資。泰莎基因利用該輪融資將線索計劃的初始隊列推進(jìn)到診所,加快預(yù)期的IND提交進(jìn)度,以支持GM2神經(jīng)節(jié)病的初步臨床研究以及針對罕見和大量患者人群的單基因CNS疾病的基因治療的先進(jìn)技術(shù)。

 

8月17日,泰莎基因和同為基因治療公司的AbeonaTherapeutics達(dá)成許可和存貨購買協(xié)議,該合作協(xié)議圍繞治療CLN1疾病的ABO-202腺病毒載體基因治療藥物展開。根據(jù)協(xié)議條款,泰莎基因?qū)⑾駻beona支付700萬美元的初始現(xiàn)金,包括300萬美元的前期許可費(fèi)和400萬美元的存貨購買價格。

 

沒過多久,9月2日,泰莎基因提交了上市申請,9月24日泰莎基因正式上市。在資本紛雜的世界里,泰莎基因混得如魚得水。

 

當(dāng)然,這么多資本的青睞和證券交易市場對泰莎基因的看好,不僅僅來自于它的成立背景,還來自于泰莎基因的高端腺病毒載體基因治療藥物研發(fā)管線和下一代腺病毒載體改造平臺。

 

18款腺病毒載體基因治療藥物,專注中樞神經(jīng)疾病

 

泰莎基因以腺病毒載體為研發(fā)核心,聯(lián)合基因替代治療、miRNA(微小RNA)和shRNA(發(fā)卡RNA)療法,推出采用鞘內(nèi)注射方式的18款基因治療藥物,布局了三類廣泛神經(jīng)適應(yīng)癥,包括7種神經(jīng)性退行疾病、8種神經(jīng)發(fā)育障礙疾病和3種大腦發(fā)育相關(guān)復(fù)發(fā)性癲癇。該產(chǎn)品管線覆蓋了罕見疾病和高發(fā)疾病患者,在美國和歐洲區(qū)域的患者數(shù)量高達(dá)50萬人。

 

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泰莎基因產(chǎn)品管線

 

位于泰莎基因研發(fā)前線的五款藥物,分別是TSHA-101、TSHA-118、TSHA-102、TSHA-103和TSHA-104。其中,三款藥物屬于神經(jīng)性退行疾病治療領(lǐng)域,大腦發(fā)育相關(guān)復(fù)發(fā)性癲癇和神經(jīng)發(fā)育障礙疾病治療領(lǐng)域分別擁有一款研發(fā)藥物。

 

在大腦發(fā)育相關(guān)復(fù)發(fā)性癲癇方面,TSHA-103將用于治療SLC6A1單倍劑量不足(單個等位基因突變,另一等位基因正常,50%的蛋白表達(dá)量不足以維持細(xì)胞功能)。該藥物是將經(jīng)過密碼子優(yōu)化的SLC6A1基因與腺病毒載體的復(fù)合病毒顆粒。

 

在神經(jīng)發(fā)育障礙疾病方面,TSHA-102將用于治療Rett綜合征(遺傳性嚴(yán)重智力發(fā)育障礙,多發(fā)于女童,MECP2基因突變引起)。TSHA-102將構(gòu)建了一個獨(dú)特的基因序列,由神經(jīng)元特異性啟動子、最小MECP2和miRNA響應(yīng)自調(diào)節(jié)元件三部分組成,將該基因序列裝載進(jìn)入腺病毒載體,形成復(fù)合病毒顆粒。TSHA-102已經(jīng)被FDA指定為治療Rett綜合癥的罕見兒科疾病治療藥物。

 

在神經(jīng)性退行疾病方面,TSHA-101是以腺病毒為載體遞送的HEXBP2A-HEXA轉(zhuǎn)導(dǎo)基因藥物,用以治療GM2神經(jīng)節(jié)苷脂沉積癥。目前TSHA-101已經(jīng)獲得了FDA在該病癥上的孤兒藥和罕見兒科疾病指定用藥。

 

此外,泰莎基因還將建設(shè)下一代腺病毒載體改造平臺,從改善腺病毒載體引起的免疫原性、調(diào)控遞送基因序列的表達(dá)以及提高病毒顆粒的器官和細(xì)胞靶向性等三個方面進(jìn)行研究、設(shè)計和改造。

 

據(jù)招股書,泰莎基因目前并沒有收入,截止到2020年6月30日,泰莎基因在2020年的凈虧損相較于2019年的季度虧損而言,翻了23倍,由110萬美元增長到了2670萬美元,累計赤字2780萬美元。其中泰莎基因在2020年上半年的研發(fā)費(fèi)用相較于去年翻了8倍,增長到了857萬美元,與其多個產(chǎn)品管線的推進(jìn)有關(guān)。

 

由于目前尚未有產(chǎn)品被批準(zhǔn)銷售,泰莎基因通過出售股權(quán)來維持公司運(yùn)營。截止到2020年8月,泰莎基因通過出售可轉(zhuǎn)換優(yōu)先股,總共籌集了1.26億美元。

 

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泰莎基因?qū)⒗帽敬紊鲜兴技Y金用于四個部分。第一個部分是臨床和臨床前項目的研發(fā)、生產(chǎn)和質(zhì)量控制測試,第二個部分是研發(fā)前線五款產(chǎn)品的臨床試驗及相關(guān)醫(yī)療服務(wù),第三個部分是公司產(chǎn)品的生產(chǎn)設(shè)施建設(shè),第四個部分是公司的運(yùn)營和其他一般公司用途。

 

兩款藥物啟動臨床試驗,計劃自主建設(shè)GMP工廠

 

這個僅有10位全職員工的基因治療公司將在上市后走向何方?

 

泰莎基因給出了他們目前的行進(jìn)路線。

 

公司將于2020年底在加拿大啟動治療GM2神經(jīng)節(jié)苷脂沉積癥TSHA-101藥物的臨床I期和II期試驗。

 

此外,泰莎基因還將2021年底前向FDA提交四個項目的研究性新藥申請:TSHA-101(GM2神經(jīng)節(jié)苷脂沉積癥)、TSHA-102(Rett綜合癥)、TSHA-103(SLC6A1單倍劑量不足)和TSHA-104(SURF1缺陷)。公司將在當(dāng)前公開的IND下,開發(fā)TSHA-118(原ABO-202)在嬰兒板條疾病的新適應(yīng)癥應(yīng)用,并且打算啟動臨床I期和II期試驗。

 

在產(chǎn)品管線之外,泰莎基因?qū)⒗孟乱淮俨《据d體改造平臺,對目前的腺病毒載體顆粒進(jìn)行進(jìn)一步的升級。面對不同的基因,泰莎基因的病毒核酸復(fù)合顆粒將分別行使不同的功能,例如替換突變基因、增強(qiáng)沉默基因表達(dá)或者降低基因表達(dá),達(dá)到治療目的。

 

就目前而言,UTSouthwestern的GMP病毒載體生產(chǎn)基地可以滿足泰莎基因的基本產(chǎn)品生產(chǎn)需求。但泰莎基因已經(jīng)在考慮建設(shè)新的GMP病毒載體生產(chǎn)基地,該項計劃也在本次上市募集所得資金用途之列。

 
 
 
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