別扎堆，創(chuàng)新藥不能只關(guān)注救命藥

 

 

　　國(guó)務(wù)院在2015年發(fā)布《關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評(píng)審批制度的意見》由此拉開了藥審改革的帷幕。國(guó)家藥監(jiān)局的統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示，2016年，共受理化藥創(chuàng)新藥注冊(cè)申請(qǐng)90個(gè)品種，較2015年增長(zhǎng)18%；2017年受理化藥創(chuàng)新藥注冊(cè)申請(qǐng)149個(gè)品種，較2016年增長(zhǎng)66%；2018年，受理1類創(chuàng)新藥注冊(cè)申請(qǐng)264個(gè)品種，較2017年增長(zhǎng)21%，而審評(píng)審批平均用時(shí)縮短近一半。

 

　　過(guò)去因?yàn)閷徳u(píng)速度慢而被詬病，藥企平均申請(qǐng)排隊(duì)時(shí)間達(dá)到34個(gè)月。在這樣的審批效率下，創(chuàng)新藥沒有八九年批不下來(lái)。如今，臨床急需用藥目錄中的藥品，國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心在3個(gè)月內(nèi)完成技術(shù)審評(píng)。在于明德看來(lái)，這是天大的變化。

 

　　國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心進(jìn)行一系列大刀闊斧的改革。優(yōu)先審評(píng)審批，加速具有明顯臨床價(jià)值的藥品上市，2016年發(fā)布《關(guān)于解決藥品注冊(cè)申請(qǐng)積壓實(shí)行優(yōu)先審評(píng)審批的意見》，鼓勵(lì)符合要求的新藥和仿制藥提出申請(qǐng)優(yōu)先審評(píng)審批，一旦通過(guò)就會(huì)被納入“綠色通道”。

 

　　2018年和2019年先后發(fā)布兩批臨床急需境外新藥目錄，78個(gè)臨床急需用藥按照《臨床急需境外新藥審評(píng)審批工作程序》，也建立專門通道進(jìn)行審評(píng)。

 

　　在新藥審評(píng)綠色通道、開放《臨床急需境外新藥名單》等多個(gè)重磅政策的推動(dòng)下，大量國(guó)內(nèi)外的新藥以前所未有的速度進(jìn)入中國(guó)。此前，進(jìn)口新藥在中國(guó)獲批上市時(shí)間與其在美國(guó)、歐洲或日本的最早上市時(shí)間相比，平均推遲了7年，影響全球新藥在中國(guó)的可及性。

 

　　“2018年，在國(guó)外制藥企業(yè)PD-1藥品在中國(guó)上市以后，中國(guó)的本土制藥企業(yè)研發(fā)的PD-1也上市了。國(guó)外的產(chǎn)品和中國(guó)本土的產(chǎn)品，在半年時(shí)間內(nèi)相繼上市，這在過(guò)去藥物研發(fā)歷史上是沒有過(guò)的事情。”中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院副院長(zhǎng)石遠(yuǎn)凱說(shuō)，在腫瘤藥物治療方面，讓中國(guó)患者能夠享受到全世界最好的科研成果和最好的治療性藥物。

 

　　北京大學(xué)第一醫(yī)院臨床試驗(yàn)中心主任崔一民認(rèn)為，隨著創(chuàng)新藥物上市的增多，市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)越來(lái)越充分，引起的就是價(jià)格的下降，這符合國(guó)家鼓勵(lì)創(chuàng)新，提高百姓用藥可及性、可支付性的初衷。

 

 

　　一批具有顯著臨床價(jià)值的創(chuàng)新藥通過(guò)優(yōu)先審評(píng)審批程序獲準(zhǔn)上市，較大程度上滿足了人民群眾的用藥需求。目前國(guó)內(nèi)有5種PD-1抗體藥物上市，包括納武利尤單抗、帕博麗珠單抗、特瑞普利單抗、信迪利單抗、卡瑞利珠單抗。

 

　　熱門疾病領(lǐng)域的“急需”被高度關(guān)注的另一面，是其他疾病領(lǐng)域的冷清，“還有‘更好’被忽略了”。與會(huì)專家呼吁，不僅要滿足于“急需”藥的加快上市，一些重要的影響人們生活質(zhì)量的疾病的存在也給國(guó)家醫(yī)療保障體系帶來(lái)不小負(fù)擔(dān)，它們也需要更好成本效益比的藥物，更多疾病領(lǐng)域的藥物研發(fā)應(yīng)受到關(guān)注。

 

　　“站在眼科臨床醫(yī)生的角度，我們也希望更多能改變我們治療模式的、有確切療效的創(chuàng)新藥物，能通過(guò)藥審改革進(jìn)入到臨床使用中。”北京醫(yī)院眼科主任戴虹感嘆。“實(shí)際上救命藥之外，依然存在許多嚴(yán)重影響人民生活質(zhì)量的藥物，這些需求同樣值得我們關(guān)注。”

 

　　以我國(guó)老年人當(dāng)中第一大致盲病——黃斑變性病變?yōu)槔?，年齡相關(guān)性黃斑變性是全球65歲以上人群嚴(yán)重視力下降和失明的首要原因。戴虹表示，“由于視力嚴(yán)重受損，這些患者的生活質(zhì)量惡劣。據(jù)了解，如果沒有及時(shí)得到有效治療，黃斑變性后期引起的全病程照護(hù)費(fèi)用每年達(dá)18萬(wàn)元—32萬(wàn)元。

 

　　據(jù)已公布的兩批優(yōu)先審評(píng)名單，目前還未能覆蓋到針對(duì)該疾病的一些新藥。于明德認(rèn)為，“名單”優(yōu)先保障“救命藥”，是因?yàn)槟壳坝邢薜膶徳u(píng)審批資源還不夠?qū)⑺兴幬锒技{入快速通道。這意味著此類藥物要在國(guó)內(nèi)上市，至少需要2到3年時(shí)間。

 

　　戴虹表示，國(guó)際上已經(jīng)出現(xiàn)，但未及我國(guó)藥審部門審批的有效治療方法在國(guó)內(nèi)不能使用，對(duì)患者來(lái)說(shuō)，等待審批是一個(gè)難熬的過(guò)程，等待期對(duì)于很多眼科患者而言就是錯(cuò)失了黃金治療期。

 

　　“我們很期盼能和腫瘤科、心臟等大科一樣，讓直徑只有2.5公分的小眼球也能夠享受到藥改政策的一些成果。”北京協(xié)和醫(yī)院眼科常務(wù)副主任陳有信說(shuō)。不能只看罕見病或者抗腫瘤領(lǐng)域，人民的健康水平也不光光就是救命，還應(yīng)惠及人民群眾生活質(zhì)量，希望未來(lái)有更多提升患者生活質(zhì)量的創(chuàng)新藥物更快地進(jìn)入國(guó)內(nèi)。

 

　　專家建議，推動(dòng)醫(yī)藥行業(yè)由數(shù)量型增長(zhǎng)向高質(zhì)量發(fā)展轉(zhuǎn)型，腫瘤、罕見病治療的急需藥是“先鋒軍”，同時(shí)也不能忽視其他疾病領(lǐng)域的用藥需求，這樣才能更好地推動(dòng)醫(yī)藥創(chuàng)新、滿足臨床需求。