上海2020年8月28日 /美通社/ -- 武田中國今日宣布，旗下創(chuàng)新藥物瑞普佳®（阿加糖酶α注射用濃溶液）經(jīng)國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于確診為法布雷?。?alpha;-半乳糖苷酶 A 缺乏癥）患者的長期酶替代治療。瑞普佳®（阿加糖酶α注射用濃溶液）是中國目前引進的唯一的人源性酶替代療法，可帶來長期的心、腎保護并延緩疾病進程[1]，改善患者及其家庭的生活質(zhì)量。
瑞普佳®（阿加糖酶α注射用濃溶液）于2001年率先在歐盟獲得上市許可。截止至2019年4月，已在超過63個國家/地區(qū)上市，在全球范圍內(nèi)累積了高達20年的真實世界使用經(jīng)驗，超過31,000名患者獲益。2018年3月，瑞普佳®（阿加糖酶α注射用濃溶液）遴選進入國家藥品監(jiān)管局藥品審評中心發(fā)布的第二批臨床急需境外新藥名單[2]，通過專門通道的加速審評和審批，讓該國際創(chuàng)新藥物迅速惠及中國患者。
法布雷病是一種罕見的X連鎖遺傳性溶酶體貯積病，患者體內(nèi)代謝產(chǎn)物三己糖酰基鞘脂醇（GL3）不能被裂解，在各組織和器官大量貯積，導(dǎo)致患者手腳通常有灼燒般的劇痛感，并伴有少汗、無汗和不散熱的癥狀。隨著病程進展，癥狀會逐漸加重并出現(xiàn)腎、心等器官病變，諸如嚴(yán)重的腎功能衰竭甚至是尿毒癥，或腦卒中、心肌梗塞等心腦血管并發(fā)癥，如得不到有效治療將嚴(yán)重危及生命。[3]
酶替代治療被國外指南/共識推薦為法布雷病的一線療法。2013年版的中國Fabry病診治專家共識中也提及：多個隨機對照及開放擴展臨床試驗結(jié)果均顯示，酶替代治療法布雷病可減少患者細胞內(nèi)GL3的沉積，減輕患者的肢端疼痛、胃腸道癥狀，改善心肌肥厚，穩(wěn)定腎功能，改善患者的生活質(zhì)量和預(yù)后。[3]
上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院腎內(nèi)科主任醫(yī)師陳楠教授表示：“法布雷病導(dǎo)致的器官損傷幾乎是不可逆的，如得不到及時有效的治療，患者的腎、心等重要器官會產(chǎn)生嚴(yán)重的功能損害和病變，危及生命。瑞普佳®（阿加糖酶α注射用濃溶液）的療效已經(jīng)有20年的真實世界數(shù)據(jù)驗證，將為中國法布雷患者帶來更多的治療選擇。”
過去，由于法布雷病知曉率低，且缺乏診斷技術(shù)和轉(zhuǎn)診途徑，患者確診時間需要長達數(shù)十年之久[4]。目前，國內(nèi)大部分法布雷患者仍在接受對癥干預(yù)，如止痛、腎透析、安裝心臟起搏器等，導(dǎo)致大多數(shù)患者無法控制病情，嚴(yán)重影響患者個人和家庭生活質(zhì)量，因而亟待突破性療法紓解生存困局。2018年，法布雷病位列由國家衛(wèi)健委等五部門聯(lián)合制定的《第一批罕見病目錄》[5]，該目錄旨在加速罕見病療法審評和上市進程、改善患者生活質(zhì)量。
武田中國總裁單國洪先生表示：“非常感謝相關(guān)政府部門的優(yōu)先審評和審批，讓瑞普佳®（阿加糖酶α注射用濃溶液）快速惠及中國患者，充分展示出政府在加速引入高質(zhì)量罕見病創(chuàng)新藥物方面的決心和力度。武田始終秉持‘患者為先’的理念，攜手各方加速引入更多全球首創(chuàng)、患者急需的藥物，讓中國罕見病患者能與全球其他地區(qū)的患者同步獲得最具創(chuàng)新性的藥物，改變當(dāng)前患者‘無藥可治’的困境。”
[1] Cardio-renal outcomes with long-term agalsidase alfa enzyme replacement therapy: a 10-year Fabry Outcome Survey (FOS) analysis. Ramaswami U, et al. Drug Des Devel Ther. 2019:13:3705-3715.
[2] 國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心，關(guān)于發(fā)布第二批臨床急需境外新藥名單的通知，http://www.cde.org.cn/news.do?method=viewInfoCommon&id=8ed064bd7e51fe68
[3] 中國法布里?。‵abry?。┰\治專家共識，中華醫(yī)學(xué)雜志2013年1月22日第93卷第4期
[4] Fabry disease defined: baseline clinical manifestations of 366 patients in the Fabry Outcome Survey. A. Mehta, et al., European Journal of Clinical Investigation ; 2004-34: 236–242
[5] 人民健康網(wǎng)，國家衛(wèi)生健康委員會等五部門聯(lián)合制定《第一批罕見病目錄》，http://health.people.com.cn/n1/2018/0611/c14739-30050014.html
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