以下是對(duì)12月5日公布數(shù)據(jù)的部分研究的匯總。
01、ide-cel治療多發(fā)性骨髓瘤
百時(shí)美施貴寶/藍(lán)鳥(niǎo)生物公布了ide-cel治療復(fù)發(fā)和難治性多發(fā)性骨髓瘤(RRMM)多項(xiàng)臨床研究的更新結(jié)果。在早期I期CRB-401研究中，62例過(guò)度預(yù)治療的RRMM患者接受了ide-cel治療。來(lái)自該研究的長(zhǎng)期更新結(jié)果顯示：中位隨訪14.7個(gè)月，總緩解率（ORR）為76%（n=47/62）、完全緩解率（CR）為39%（n=24/62），中位緩解持續(xù)時(shí)間（DOR）為10.3個(gè)月、中位無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）為8.8個(gè)月、中位總生存期（OS）為34.2個(gè)月。
來(lái)自關(guān)鍵注冊(cè)II期KarMMa研究的分析顯示：ide-cel在既往接受過(guò)三類(lèi)療法治療的RRMM患者中顯示出深刻持久緩解。亞組分析顯示，ide-cel在大多數(shù)亞組中表現(xiàn)出深刻持久緩解，包括風(fēng)險(xiǎn)最高的患者亞組。大多數(shù)高危亞組的ORR≥65%、CR≥20%、中位DOR≥9.2個(gè)月、中位PFS＞7.5個(gè)月。老年亞組分析顯示，≥65歲年齡組和≥70歲年齡組的緩解率數(shù)據(jù)與總體人群一致，ORR為84-90%、CR為31-35%，中位DOR相似（≥65歲年齡組為10.7個(gè)月，≥70歲年齡組為11.0個(gè)月）。≥65歲年齡組中位PFS為8.6個(gè)月，≥70歲年齡組中位PFS為10.2個(gè)月。沒(méi)有觀察到新的安全信號(hào)。
02、Imbruvica+Venclexta治療CLL
艾伯維公布了II期CAPTIVATE研究的最新數(shù)據(jù)。該研究評(píng)估了Imbruvica聯(lián)合Venclyxto一線治療慢性淋巴細(xì)胞白血病(CLL)和小細(xì)胞淋巴瘤(SLL)成人患者。數(shù)據(jù)顯示，在完成12周聯(lián)合方案治療后，隨機(jī)分配至安慰劑或ibrutinib的患者，一年無(wú)病生存（PFS）率沒(méi)有統(tǒng)計(jì)學(xué)上的顯著差異，支持了這款固定療程組合方案為CLL/SLL患者提供深刻持久緩解和停止治療期的潛力。
具體而言，接受12周聯(lián)合方案治療后，在外周血（PB，75%的患者）和骨髓（BM，72%的患者）中均實(shí)現(xiàn)了高比例的微小殘留病陰性（uMRD）。在經(jīng)確認(rèn)的uMRD患者組中，隨機(jī)分配至安慰劑的患者，一年DFS率為95.3%，隨機(jī)分配至ibrutinib的患者為100%。該研究中沒(méi)有新的安全發(fā)現(xiàn)。
03、Bcl2抑制劑Venclexta治療CLL
羅氏公布了基于Venclexta的固定療程、無(wú)化療組合方案治療CLL關(guān)鍵III期MURANO研究和CLL14研究的新數(shù)據(jù)。來(lái)自MURANO研究的5年數(shù)據(jù)繼續(xù)證實(shí)，Venclexta+美羅華組合方案可提供延長(zhǎng)的無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）：在復(fù)發(fā)或難治性CLL患者中，與苯達(dá)莫司汀+美羅華（BR）方案組相比，Venclexta+美羅華方案組疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)顯著降低81%（p＜0.0001）。在分析時(shí)，2組的中位OS均未達(dá)到，但Venclexta+美羅華組5年生存率為82.1%、BR組為62.2%（HR=0.40）。Venclexta+美羅華組，有130例患者在完成2年治療后疾病沒(méi)有進(jìn)展，治療結(jié)束時(shí)63.8%的患者呈現(xiàn)uMRD，對(duì)這一患者亞組的分析顯示，uMRD與改善的PFS相關(guān)。
CLL14研究的數(shù)據(jù)繼續(xù)增加了更多的證據(jù)，顯示了MRD評(píng)估預(yù)測(cè)接受固定療程Venclexta+Gazyva方案一線治療的特定CLL患者未來(lái)預(yù)后的潛力：與呈現(xiàn)可檢測(cè)的MRD和完全緩解的患者相比，呈現(xiàn)uMRD和部分緩解的患者有更長(zhǎng)的PFS。
04、JAK抑制劑Jakavi治療慢性GvHD
諾華公布了JAK抑制劑Jakavi治療慢性移植物抗宿主病(GvHD)關(guān)鍵III期REACH3研究的首批數(shù)據(jù)。結(jié)果顯示，與最佳可用療法（BAT）相比，Jakavi顯著改善了類(lèi)固醇難治性/依賴性慢性GvHD患者的預(yù)后，包括顯著改善的無(wú)失敗生存期（FFS）和患者報(bào)告結(jié)果。
值得一提的是，Jakavi是在大型隨機(jī)臨床試驗(yàn)中治療類(lèi)固醇難治性/依賴性慢性GvHD方面顯示出療效的第一種藥物。REACH3研究達(dá)到了主要終點(diǎn)：治療第24周，Jakavi組與BAT組相比總緩解率顯著提高（49.7% vs 25.6%，p＜0.0001）。此外，Jakavi在關(guān)鍵次要終點(diǎn)方面也顯示出統(tǒng)計(jì)學(xué)意義和臨床意義的改善，包括無(wú)失敗生存期延長(zhǎng)（中位FFS：未達(dá)到 vs 5.7個(gè)月；p＜0.0001）、患者報(bào)告結(jié)果改善（24.2% vs 11.0%，p=0.0011）、最佳總緩解率提高（BOR：76.4% vs 60.4%）、中位緩解持續(xù)時(shí)間延長(zhǎng)（未達(dá)到 vs 6.24個(gè)月）。
05、Kymriah治療FL和DLBCL
諾華公布了Kymriah治療晚期濾泡性淋巴瘤(FL)2項(xiàng)臨床研究的新數(shù)據(jù)。II期ELARA研究在復(fù)發(fā)或難治性FL患者中開(kāi)展，數(shù)據(jù)顯示，中位隨訪9.9個(gè)月，Kymriah治療使大多數(shù)患者病情緩解。具體而言，最少隨訪3個(gè)月，Kymriah治療的完全緩解率（CR）為65%、總緩解率（ORR）為83%。病情完全緩解的患者中，大多數(shù)（90%）緩解持續(xù)6個(gè)月或以上。
II期JULIET研究中位隨訪40個(gè)月的數(shù)據(jù)顯示：接受Kymriah治療的復(fù)發(fā)或難治性彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（r/r DLBCL）患者，顯示出持久緩解。病情緩解的患者中，24個(gè)月和36個(gè)月無(wú)復(fù)發(fā)概率為60%，中位緩解持續(xù)時(shí)間（DOR）尚未達(dá)到，2年無(wú)進(jìn)展生存（PFS）率為33%、24個(gè)月和36個(gè)月生存概率為40%和36%。重要的是，超過(guò)3年的長(zhǎng)期隨訪期間，沒(méi)有新的安全性發(fā)現(xiàn)。
參考來(lái)源：百時(shí)美施貴寶、艾伯維、羅氏、諾華官網(wǎng)
110102000668（1）號(hào)