當(dāng)前位置: 首頁(yè) » 資訊 » 熱點(diǎn)關(guān)注 » 正文

70萬(wàn)一針“特效藥” 已納入醫(yī)保談判日程

發(fā)布日期:2020-08-11   瀏覽次數(shù):0
核心提示:最近,網(wǎng)絡(luò)上一篇關(guān)于治療罕見(jiàn)病脊髓型肌萎縮(SMA)的新藥諾西那生鈉注射液(Nusinersen)在國(guó)外一支只賣(mài)205元,可在國(guó)內(nèi)卻需要

最近,網(wǎng)絡(luò)上一篇關(guān)于治療罕見(jiàn)病“脊髓型肌萎縮(SMA)”的新藥諾西那生鈉注射液(Nusinersen)在國(guó)外一支只賣(mài)205元,可在國(guó)內(nèi)卻需要70萬(wàn)元的文章引起廣泛關(guān)注。這篇文章稱(chēng),湖南一剛滿(mǎn)1歲男嬰因患上這種罕見(jiàn)病急需特效藥救命,而“特效藥”諾西那生鈉注射液一支就需人民幣70萬(wàn)元,讓家境普通的男孩家庭瀕臨絕望。而有人提出,在澳大利亞,患者使用一支這個(gè)藥只需205元。很多人由此質(zhì)疑這款“特效藥”為何國(guó)內(nèi)外價(jià)格差距這么大。
 
  脊髓性肌萎縮是一種罕見(jiàn)的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病?;純何挥诩顾枨敖呛拖履X干中的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元丟失、變性,從而導(dǎo)致嚴(yán)重的肌肉萎縮、無(wú)力,患者連普通的翻身、蹬腿、爬行都難以實(shí)現(xiàn),最終患者可能喪失行走能力,并出現(xiàn)呼吸、吞咽障礙,給家庭和社會(huì)帶來(lái)了沉重的負(fù)擔(dān)。
 
  2018年5月,脊髓性肌萎縮被列入國(guó)家衛(wèi)健委等部門(mén)聯(lián)合制定的《第一批罕見(jiàn)病目錄》。據(jù)了解,該病在新生兒中發(fā)病率約為 1/6000-1/10000,目前我國(guó)約有患者3萬(wàn)多名。
 
  諾西那生鈉是全球首個(gè)獲批的脊髓性肌萎縮治療藥物,截至2020年6月30日,它已在全球50個(gè)國(guó)家和地區(qū)獲批。
 
  新藥讓患者更有希望
 
  諾西那生鈉是一種怎樣的藥,它對(duì)脊髓性肌萎縮是否有神奇的效果?
 
  為更客觀了解國(guó)際臨床專(zhuān)家對(duì)諾西那生鈉注射液的研究結(jié)果,記者查閱了部分文獻(xiàn)。
 
  2017年《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上發(fā)表的一項(xiàng)研究顯示,在患有脊髓性肌萎縮的嬰兒中,接受過(guò)諾西那生鈉治療的嬰兒與對(duì)照組嬰兒相比,運(yùn)動(dòng)功能有改善,且生存可能性較大。可能需要早期治療以使藥物效果最大化。這項(xiàng)研究由該藥的生產(chǎn)公司Biogen和Ionis Pharmaceuticals資助。
 
  英國(guó)Expert opinion on pharmacotherapy(《藥物治療專(zhuān)家意見(jiàn)》)雜志2019年3月20日在線(xiàn)發(fā)表“脊髓性肌萎縮的綜合藥物治療有希望嗎?”的評(píng)論文章介紹,在上市之前,諾西那生鈉在針對(duì)嬰兒期脊髓性肌萎縮和針對(duì)2到12歲的晚發(fā)性脊髓性肌萎縮患者的兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)中都取得巨大成功,治療組有運(yùn)動(dòng)里程碑反應(yīng)的患者比例明顯增高。還有研究顯示,通過(guò)對(duì)有脊髓性肌萎縮遺傳傾向的嬰兒(6周或更小)進(jìn)行無(wú)癥狀治療,可以使一些嬰兒表現(xiàn)出幾乎正常的運(yùn)動(dòng)發(fā)育?;谂R床研究的良好結(jié)果,諾西那生鈉于2016年被美國(guó)食品藥品管理局(FDA)批準(zhǔn)用于治療兒童和成人脊髓性肌萎縮。
 
  “FDA加速批準(zhǔn)諾西那生鈉注射液作為第一種治療脊髓性肌萎縮的藥物,是為脊髓性肌萎縮研究的成功加冕。”論文作者、美國(guó)紐約洛克菲勒大學(xué)分子與細(xì)胞神經(jīng)科學(xué)研究所馬庫(kù)斯里斯蘭(Markus Riessland)這樣稱(chēng)贊諾西那生鈉。他表示:“對(duì)脊髓性肌萎縮病人及其家屬來(lái)說(shuō),現(xiàn)在比以往任何時(shí)候都有更多的希望。”
 
  的確有用,但并非神藥
 
  但馬庫(kù)斯里斯蘭也指出,諾西那生鈉治療脊髓性肌萎縮有三個(gè)主要注意事項(xiàng):一是不同患者對(duì)諾西那生鈉的反應(yīng)有很大差異,為了預(yù)測(cè)每個(gè)患者的治療結(jié)果,最好在治療前進(jìn)行生物標(biāo)志物檢查;二是要考慮開(kāi)始治療的時(shí)間點(diǎn),在癥狀出現(xiàn)前進(jìn)行治療可以產(chǎn)生最佳效果,最好在神經(jīng)細(xì)胞發(fā)生退化之前就開(kāi)始治療,因此在癥狀出現(xiàn)前進(jìn)行新生兒基因篩查,對(duì)于確保癥狀前治療和最佳結(jié)局至關(guān)重要;三是目前對(duì)諾西那生鈉注射液的長(zhǎng)期效果還是個(gè)未知數(shù)。
 
  記者查詢(xún)到了今年國(guó)外權(quán)威期刊發(fā)表的幾篇關(guān)于諾西那生鈉的研究論文,可以看出,雖然諾西那生鈉是目前治療脊髓性肌萎縮最有效的藥物,但并非“神藥”。
 
  今年6月12日,英國(guó)Orphanet Journal of Rare Diseases雜志上發(fā)表了一篇“諾西那生鈉治療123例1型或2型脊髓性肌萎縮患兒一年后的療效:一項(xiàng)法國(guó)真實(shí)觀察研究”的報(bào)告。報(bào)告回顧性收集了法國(guó)23個(gè)神經(jīng)肌肉疾病中心的204例脊髓性肌萎縮兒童患者(1型或2型)的資料,其中123例患者接受了至少1年的治療。結(jié)果顯示,治療1年后,雖然患兒的神經(jīng)系統(tǒng)相關(guān)評(píng)分指標(biāo)明顯高于治療開(kāi)始時(shí),運(yùn)動(dòng)功能也有改善,但兩組中沒(méi)有一例兒童經(jīng)治療后能恢復(fù)行走。研究結(jié)論稱(chēng),諾西那生鈉對(duì)脊髓性肌萎縮患兒,提供了改善生活質(zhì)量的益處,但他們?nèi)匀粐?yán)重殘疾,還是需要重癥監(jiān)護(hù)。
 
  今年6月11日日本的一項(xiàng)研究,通過(guò)向131家醫(yī)院的兒科或神經(jīng)科調(diào)查發(fā)放調(diào)查問(wèn)卷了解脊髓性肌萎縮患兒患病與治療情況,有13例患者接受了諾西那生鈉治療,結(jié)果各有不同,有的沒(méi)有明顯影響,有的從不能坐到能夠獨(dú)立坐。
 
  今年7月1日,Journal of Nature and Science of Medicine雜志發(fā)表的一項(xiàng)研究中,研究人員對(duì)沙特阿拉伯的四個(gè)護(hù)理中心中,5名依賴(lài)呼吸機(jī)的脊髓性肌萎縮患兒進(jìn)行研究,觀察通過(guò)諾西那生鈉治療后,患兒能否脫離呼吸機(jī),并從兒科重癥監(jiān)護(hù)病房(PICU)出院。這5名患兒都接受了至少4劑諾西那生鈉的鞘內(nèi)注射治療。結(jié)果發(fā)現(xiàn),在治療開(kāi)始后的12個(gè)月,只有一例患者表現(xiàn)出臨床改善,而其他4例患者呼吸狀況并沒(méi)有改善,無(wú)法脫離呼吸支持,只能仍在PICU住院。
 
  在我國(guó),2019年10月14日,3名脊髓性肌萎縮患兒在復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院接受諾西那生鈉注射液鞘內(nèi)注射,這是我國(guó)首批成功接受該藥治療的患者。
 
  我國(guó)部分患兒在注射用藥后,運(yùn)動(dòng)能力有一定程度恢復(fù)。據(jù)中國(guó)網(wǎng)報(bào)道,湖南省兒童醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科副主任醫(yī)師吳麗文表示,湖南一名2歲11個(gè)月大的患兒今年5月開(kāi)始注射該藥,目前已注射4次,治療后運(yùn)動(dòng)能力得到較好恢復(fù)。
 
  “從治療上來(lái)講,諾西那生鈉注射液的確有用,但并不能完全逆轉(zhuǎn)病情。”國(guó)家兒童醫(yī)學(xué)中心、北京兒童醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師呂俊蘭稱(chēng)。
 
  藥價(jià)懸殊在于是否納入醫(yī)保 國(guó)家將與企業(yè)進(jìn)行價(jià)格談判
 
  2018年9月,諾西那生鈉注射液作為已在境外上市且臨床急需的罕見(jiàn)病治療新藥,被我國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局納入優(yōu)先審評(píng)審批程序;2019年2月在我國(guó)獲批。但目前未納入醫(yī)保,由患者自費(fèi)承擔(dān)。在國(guó)內(nèi),該藥每單位價(jià)格為69.97萬(wàn)元。
 
  網(wǎng)絡(luò)有傳言稱(chēng)該藥“在澳洲售價(jià)僅41美元,約合人民幣280元”“在日本近乎免費(fèi)”,并稱(chēng)“我們的醫(yī)院暴利居然到了如此駭人聽(tīng)聞的程度”等。有媒體發(fā)現(xiàn),據(jù)澳大利亞藥品福利計(jì)劃(PBS)官網(wǎng)的公開(kāi)信息顯示,諾西那生鈉注射液已被納入藥品福利計(jì)劃,藥品的政府采購(gòu)單支價(jià)格為11萬(wàn)澳元(約合人民幣55萬(wàn)元),患者自付費(fèi)用為41澳元。也就是說(shuō),41澳元(約合人民幣205元)不是諾西那生鈉注射液在澳大利亞的藥品價(jià)格,而是政府報(bào)銷(xiāo)后的自費(fèi)價(jià)格。記者還發(fā)現(xiàn),全球?qū)⒃撍幖{入公費(fèi)醫(yī)保的國(guó)家有限。在美國(guó),該藥每支售價(jià)12.5萬(wàn)美元。
 
  8月6日,諾西那生鈉注射液的研發(fā)和制造商渤?。˙ioGen)在微信公眾號(hào)“渤健生物”上發(fā)表聲明:
 
  “根據(jù)國(guó)家相關(guān)規(guī)定,參加2019年國(guó)家醫(yī)保談判的藥品必須是2018年12月31日前獲得批準(zhǔn)的藥品。諾西那生鈉注射液于2019年2月獲批,不符合參加2019年國(guó)家醫(yī)保談判的條件,因此并未參加2019年國(guó)家醫(yī)保談判。”
 
  據(jù)紅星新聞報(bào)道,國(guó)家醫(yī)保局信訪(fǎng)辦工作人員表示,諾西那生鈉注射液自2019年在國(guó)內(nèi)上市以來(lái),已被納入醫(yī)保談判日程,國(guó)家希望和相關(guān)藥企業(yè)談判,將藥物價(jià)格降下來(lái),進(jìn)而滿(mǎn)足脊髓性肌萎縮患者的需要。

來(lái)源:醫(yī)藥網(wǎng)
 
 
 
?