Cara Therapeutics是一家臨床階段的生物制藥公司，專注于開發(fā)和商業(yè)化新的化學物質，旨在通過選擇性靶向外周κ阿片受體（KOR）來緩解瘙癢。近日，該公司宣布，已向美國食品和藥物管理局（FDA）提交了Korsuva（CR845，difelikefalin）注射液的新藥申請（NDA），用于治療血液透析患者的中度至重度瘙癢。此前，F(xiàn)DA已授予Korsuva治療該適應癥的突破性藥物資格（BTD）。Cara Therapeutics已要求FDA對NDA進行優(yōu)先審查，如果獲準，其審查周期將比常規(guī)審查縮短4個月。
慢性腎臟疾病相關性瘙癢（CKD-aP）是接受血液透析的慢性腎臟病患者中發(fā)生的一種疾病，許多透析患者（60-70%）會出現(xiàn)瘙癢，30-40%的病例報告為中度或重度。
Korsuva活性藥物成分為difelikefalin，這是一種首創(chuàng)（first-in-class）KOR激動劑，作用于人體外周神經(jīng)系統(tǒng)和某些免疫細胞。
difelikefalin化學結構式（圖片來源：medkoo.com）
此次NDA，基于2項關鍵3期臨床試驗的陽性數(shù)據(jù)，包括在美國開展的KALM-1試驗和全球性KALM-2試驗，以及來自額外32項臨床研究的支持性數(shù)據(jù)。在3期臨床試驗中，伴有中度至重度CKD-aP的血液透析患者，接受Korsuva注射液治療后，瘙癢強度和生活質量指標均表現(xiàn)出統(tǒng)計學意義的顯著改善。
Cara Therapeutics總裁兼首席執(zhí)行官Derek Chalmers博士表示：“Korsuva注射液NDA提交，標志著Cara和患有頑固性瘙癢的血液透析患者的一個重要里程碑。我要感謝整個Cara團隊，感謝他們不懈努力，從內部發(fā)現(xiàn)、到開發(fā)、到完成NDA提交，以及參與臨床試驗的患者、研究人員和現(xiàn)場人員。我們期待著在審查過程中與FDA合作，并與我們的商業(yè)合作伙伴Vifor Pharma一起，繼續(xù)專注于Korsuva注射劑在美國上市的準備工作。”
慢性腎病相關性瘙癢（CKD-aP）是一種難治性全身瘙癢病，在接受透析的慢性腎臟疾病患者中發(fā)生頻率高、強度大。在沒有透析的III-V期CKD患者中也有瘙癢的報道。綜合、縱向、多國研究估計，終末期腎?。‥SRD）患者CKD-aP的加權患病率約為40%，約25%的患者報告嚴重瘙癢。
大多數(shù)透析患者（約60%至70%）報告瘙癢，其中30%至40%報告中度或重度瘙癢。來自ITCH National Registry Study（瘙癢國家注冊研究）的最新數(shù)據(jù)顯示，在瘙癢患者中，約59%的患者每天或幾乎每天都會出現(xiàn)癥狀，持續(xù)一年以上。鑒于其與CKD/ESRD的關系，大多數(shù)患者將持續(xù)數(shù)月或數(shù)年的癥狀，目前使用的止癢藥，如抗組胺藥和皮質類固醇，無法提供一致的、充分的緩解。中重度慢性瘙癢反復被證明直接降低生活質量，導致?lián)p害生活質量的癥狀（如睡眠質量差），并與抑郁相關。CKD-aP也是血液透析患者死亡率的獨立預測因子，主要與炎癥和感染風險增加有關。
原文出處：
Cara Therapeutics Submits New Drug application to U.S. Food and Drug Administration for KORSUVA™ Injection in Hemodialysis Patients with Moderate-to-Severe Pruritus
110102000668（1）號