2020年8月22日開拓藥業(yè)有限公司（股票代碼：9939.HK，以下簡稱：“公司”），一家專注于自主研發(fā)潛在同類首創(chuàng)及同類最佳癌癥及其他適應癥藥物的臨床階段新藥開發(fā)商，今日欣然宣布其近期業(yè)務亮點及截止2020年6月30日上半年財務業(yè)績。
開拓藥業(yè)創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官童友之博士表示：“2020年上半年，在全球新冠疫情肆虐的環(huán)境下，開拓藥業(yè)全員上下齊心、克服困難，實現(xiàn)了項目研發(fā)、臨床運營、上市融資和商業(yè)合作等多方面突破。5月22日，公司正式在香港聯(lián)交所主板掛牌上市，融資規(guī)模約2.4億美元，這是公司在資本市場的嶄新亮相。本周四，公司獲得澤璟制藥下屬美國子公司Gensun的雙靶點抗體PD-L1/TGF-β在大中國區(qū)研發(fā)和商業(yè)化的獨家許可，實現(xiàn)了開拓藥業(yè)在生物藥單抗和雙抗領域的深入布局。本月末，我們約2萬平米的蘇州GMP工廠將正式投入運營，為公司的商業(yè)化提供保障。公司計劃在第四季度提交普克魯胺的新藥上市申請，這將是開拓藥業(yè)從創(chuàng)新研發(fā)企業(yè)邁向商業(yè)化的重要里程碑。展望未來，公司將繼續(xù)保持研發(fā)優(yōu)勢，加速現(xiàn)有產品管線全球臨床開發(fā)進度，全力推進普克魯胺的商業(yè)化進程，持續(xù)加強國際/國內合作，踐行“專注于大量未獲滿足臨床需求的適應癥研究、開發(fā)及商業(yè)化”的使命。”
產品管線進展
報告期內，公司各產品管線進展順利，多項臨床試驗取得重要進展：
普克魯胺（GT0918，AR拮抗劑）
●mCRPC（中國）：正在開展普克魯胺作為轉移性去勢抵抗性前列腺癌（mCRPC）二線療法、普克魯胺和阿比特龍聯(lián)用作為一線療法的兩項III期臨床試驗。普克魯胺單藥的III期臨床試驗于2020年8月4日完成患者招募，計劃2020年第四季度提交NDA上市申請。
●mCRPC（美國）：2020年7月16日，美國II期臨床試驗完成患者招募，已完成的臨床研究結果顯示，普克魯胺在曾經接受恩扎盧胺及阿比特龍等現(xiàn)有藥物治療進展的mCRPC患者中普遍具有良好的安全性和有效性。
●COVID-19（巴西）：2020年7月，公司與美國AppliedBiology,Inc.簽訂臨床試驗研究協(xié)議，聘請AppliedBiology進行普克魯胺治療新型冠狀病毒肺炎（COVID-19）的臨床研究。2020年8月20日，第一例患者入組。
●mBC（中國）：正在中國開展開放、多中心的Ic期臨床試驗，以評估普克魯胺聯(lián)合依西美坦、來曲唑及氟維司群對HR+和AR+轉移性乳腺癌（mBC）患者的安全性、藥物動力學分析及初步療效。
福瑞他恩（KX-826，外用AR拮抗劑）
●雄激素性脫發(fā)（中國）：預計于2020年第三季度完成在中國開展的福瑞他恩II期臨床試驗的首例患者招募。
●雄激素性脫發(fā)（美國）：2020年8月，公司已在美國完成福瑞他恩Ib期臨床試驗，正在進行試驗數(shù)據(jù)的分析和評估，并預期于2020年第四季度出具臨床研究報告（CSR）并發(fā)布數(shù)據(jù)。
ALK-1（GT90001，ALK-1全人源性單克隆抗體）
●HCC（臺灣）：公司正在中國臺灣開展ALK-1單抗與Nivolumab（一種PD-1）聯(lián)合用于治療轉移性肝細胞癌（HCC）的II期臨床試驗，預期將于2021年第一季度出具臨床研究報告并發(fā)布數(shù)據(jù)。
迪拓賽替（GT0486，mTOR抑制劑）
已于2019年8月獲得中國的IND批準，預期于2020年第三季度開始招募患者。
GT1708F（Hedgehog／SMO抑制劑）
●白血病及BCC（中國）：2020年2月獲得中國的IND批準，并預期于2020年第四季度開始招募患者。
●BCC（美國）：計劃2020年第四季度向美國FDA提交GT1708F基底細胞癌（BCC）適應癥的IND申請。
除上述臨床階段在研藥物之外，公司正在開發(fā)多款臨床前階段藥物，包括AR蛋白降解劑、用于治療血癌的c-Myc抑制劑和新型免疫腫瘤藥物IDO抑制劑，以及本月引入公司第二個生物藥PD-L1/TGF-β雙靶點抗體。
GMP工廠投入運營和商業(yè)化
GMP廠房
公司的第一個GMP工廠位于蘇州市工業(yè)園區(qū)淞北路20號，占地約2萬平方米，將于8月底投入正式運營，用于普克魯胺商業(yè)化生產和福瑞他恩臨床藥品的生產。今年7月，工廠開始申請生產許可證，計劃于9月做到GMP達標，未來將申請北美、歐盟GMP認證。
福瑞他恩商業(yè)化合作
●2020年6月，公司與京東健康簽署戰(zhàn)略合作框架協(xié)議，雙方就福瑞他恩在京東健康運營的線上藥品零售平臺京東大藥房的營銷展開深入合作。
●2020年3月，公司與國藥控股股份有限公司簽署了合作協(xié)議，將在產品設計、商業(yè)渠道拓展、終端服務等方面開展全方位合作。
生物藥獲得突破
引入澤璟美國子公司Gensun雙靶點抗體新藥GS19
2020年8月，公司與澤璟生物制藥美國子公司GensunBiopharma,Inc.就PD-L1/TGF-β雙靶點抗體簽署獨家許可協(xié)議，開拓藥業(yè)獲得GS19在大中華區(qū)（包括中國大陸、香港、澳門和臺灣）進行臨床開發(fā)及商業(yè)化的獨家權利。
與康寧杰瑞合作
2020年7月，公司與康寧杰瑞達成合作，共同推進ALK-1單克隆抗體GT90001聯(lián)合重組人源化PD-L1/CTLA-4雙特異性抗體KN046治療肝細胞癌等腫瘤在全球范圍內的臨床研究。
財務業(yè)績
報告期內，公司的研發(fā)成本由截至2019年6月30日止六個月的人民幣89.4百萬元增加人民幣58.9百萬元或65.9%至截至2020年6月30日止六個月的人民幣148.4百萬元。研發(fā)開支增加的主要原因是公司持續(xù)加大研發(fā)投入，加快產品管線的多項臨床試驗推進，擴大研發(fā)和臨床運營人員的規(guī)模，以及股權激勵計劃支出。
公司的現(xiàn)金及現(xiàn)金等價物包括銀行存款以及手頭現(xiàn)金。截至2019年12月31日，公司的現(xiàn)金及現(xiàn)金等價物為人民幣195.5百萬元，截至2020年6月30日為人民幣1792.2百萬元，增加人民幣1597.5百萬元，該增加主要來自于IPO募集資金和銀行貸款。
110102000668（1）號